Martin Kysilka, 15. ZÁŘÍ 2017

V čem je problém: Rakovina. "Máte leukémii" slyší některý z pacientů každé dvě hodiny. Každoročně onemocní v České republice rakovinou více než 77 000 lidí. Každý rok zemře v České republice na rakovinu přes 27 000 lidí, což znamená, že každý den této zákeřné nemoci v České republice podlehne 74 lidí.

Řešení: Americký úřad pro kontrolu potravin a léčiv (Food and Drug Administration, FDA) poprvé v historii povolil revoluční způsob léčby leukémie, kde proti rakovině budou bojovat geneticky upravené buňky pacienta. Tato nová terapie promění pacientovy vlastní buňky v "živoucí léky" a naučí je rakovinu rozeznat a zneškodnit.

Kymriah, jak je terapie nazvána, byla zatím povolena pro léčbu dětí a mladých lidí s agresivní leukémií typu B –Chronická B-lymfocytární leukémie– která je vůči standardním postupům léčby odolná. F.D.A. prohlásila tuto chorobu za "smrtelnou a devastující" a novou terapii Kymriah označila jako "nenaplněnou potřebu".

Autor terapie Novartis a jiné společnosti se předhánějí ve vývoji genových terapií pro různé typy rakovin a experti v budoucnu očekávají více schválení ze strany F.D.A. Scott Gottlieb, komisař z F.D.A. tvrdí, že v současné době se pracuje na 550 různých experimentálních genových terapií.

Kymriah, která může být aplikována pouze jednou a musí být upravena každému pacientovi na míru, bude stát 475 000 dolarů. Tato metoda je tedy levnější a méně invazivní než transplantace kostní dřeně, která stojí od 540 000 až do 800 000 dolarů. Pakliže do jednoho měsíce nebude nemoc na terapii nikterak reagovat, pacient nic platit nemusí.

Kymriah bylo z velké části schváleno díky sérii pokusů, kdy u 63 nemocných dětí a mladistvých bylo po třech měsících léčby zaznamenáno naprosté vymizení příznaků a projevů onemocnění u 83% testovaných – velmi optimistické číslo vzhledem k tomu, jak často je tento tento typ rakoviny smrtící.

Dopad: V poslední době vzniká spousta nových personalizovaných genetických imunoterapií a tato terapie je prvním významným krokem genového inženýrství v onkologii. I když má zatím tato léčba mnoho vedlejších účinků a výzev, úspěšnost této metody vědcům jasně ukazuje, co vše je možné a nemožné a odhaluje naprosto nové strategie pro boj s rakovinou.