V čem je problém: Před rokem jsme se obšírně rozepsali o sedmadvacetileté anabázi vývoje, testování a schvalování genetické léčby smrtelné kombinované imunodificience; o smutném příběhu "Bubble Boy"; o nadějných vyhlídkách využití průlomového evropského schválení genetické léčby Strimvelis od GlaxoSmithKline.
Řešení: Radost –nejen nám– způsobila zpráva o prvním nasazení genetické léčby Strimvelis dětskému pacientovi. Lékaři použili vzorek kostní dřeně dítěte, vně těla ji geneticky modifikovali a vrátili "opravené" buňky zpět dítěti.
Dopad: Jde o průlom do oblasti, která má samozřejmě svoje rizika a tabu, ale také svoje jistoty: zachraňuje životy, jejichž ztrátám jsme doposud museli jen smutně přihlížet. Jako vždy platí, že průlomové inovace mají svoje enormní vstupní náklady. Jejich rozšíření ale dramaticky sníží cenu na pacienta, a zpřístupní nevyhnutelnou genetickou léčbu všem potřebným.
Dokument o klukovi přezdívaném jako Bubble boy, který trpěl imunodeficiencí
Originální článek
